中新網北京3月6日電(記者 趙方園)對于許多惡性腫瘤、罕見病患者而言，當常規治療手段窮盡、新藥臨床試驗又無法參與時，等待他們的往往是“求醫無門”的絕望。

　　今年全國兩會期間，全國政協委員、中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師趙宏呼吁，加快完善拓展性同情用藥制度，為臨床急需的危重患者開辟一條“生命通道”。

　　“同情用藥”，又稱拓展性同情使用臨床試驗，是指危重癥患者在窮盡已有的治療方案并且無法入組藥物臨床試驗時，使用“未經上市審批許可的試驗中新藥”。

　　作為一名長期在臨床一線工作的醫生，趙宏在工作中關注到，當前我國存在部分惡性腫瘤、罕見病患者既無法參與新藥注冊臨床試驗，又缺乏有效常規治療手段，面臨治療選擇有限的困境。這不僅給患者家庭帶來巨大痛苦，甚至催生了海外購藥、試驗用藥非法流通等灰色產業鏈，破壞了醫療公平。

　　“拓展性同情用藥不僅是‘醫療兜底’，更是新藥研發收集真實世界數據的重要延伸。”趙宏表示，當前國家藥監局《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法(征求意見稿)》已明確核心框架，但尚未正式頒布。

　　現行征求意見稿仍存堵點：基層準入標準模糊、倫理審查區域互認未建立、特殊人群用藥缺乏專項通道。此外，基層倫理委員會覆蓋率低，臨床醫生認知不足，藥企供藥積極性不高，全國統一監管平臺尚未建成，藥物流通、不良事件上報監管效率亟待提高。

　　針對上述問題，趙宏提出五點建議：

　　一是加快制度落地，完善配套細則。建議國家藥監局盡快頒布相關管理辦法，出臺全國統一細則。明確申請主體為醫療機構、研究者、患者權益組織等非營利法人，堅守公益屬性。參照國際經驗，制定基于病情危重程度、有無替代療法的患者分級標準。建立跨區域倫理協作互認機制，縮短多中心審批周期。制定兒童、孕產婦、老年人同情給藥專項規則。

　　二是強化全流程監管，筑牢安全底線。構建申請、審批、流通、使用、監測全周期閉環監管。明確申請人對藥物分發、使用、回收全鏈條記錄管控責任。搭建信息平臺對申請審批結果適度公示。禁止將同情用藥數據用于商業目的，建立違規追責機制。建立急危重癥綠色審批通道。

　　三是壓實藥企責任，完善激勵約束機制。倡導在行業倫理準則中明確藥企預留不低于15%的試驗藥物用于同情使用。將企業供藥行為納入藥品注冊審批考量，在信用評級等方面予以傾斜。對拒不供藥、違規收費、瞞報不良事件的企業納入監管黑名單。

　　四是夯實基層能力，打通落地“最后一公里”。力爭實現全國縣域三級醫院倫理委員會全覆蓋。依托行業協會開展政策法規、申請流程專項培訓。利用互聯網技術為偏遠地區患者提供標準化評估與申請指導。

　　五是搭建全國信息平臺，實現救治與研發協同。整合藥物臨床試驗登記、藥品監管與醫療機構診療數據，構建全國統一管理信息平臺。實現申請、審批、藥品分配、用藥監測、不良事件上報全流程信息化。清晰界定數據權屬，保護患者隱私。通過平臺實現新藥研發數據與拓展性臨床試驗數據互聯互通，實現“救急一人”與“造福萬人”的雙重目標。(完)