中新社福州八月九日電 題：“基因治療”的探索

　　

　　上世紀(jì)九十年代初，一位因ADA(腺苷酸脫氨酶)基因缺陷導(dǎo)致嚴(yán)重免疫缺損的四歲女孩，由美國國立衛(wèi)生研究院用ADA基因治愈。“基因治療”研究熱從此波及全世界，起而效顰，為保障人類健康展現(xiàn)了美好的前景。

　　基因治療，顧名思義，就是用基因治病，實(shí)際上是指用導(dǎo)入人體內(nèi)的基因的產(chǎn)物蛋白質(zhì)來治病。日前在此間舉行的一個(gè)國際醫(yī)藥生物技術(shù)研討會(huì)上，美國人類基因組科學(xué)公司資深研究員倪健博士稱，直接用基因來治療是生物醫(yī)藥業(yè)發(fā)展的一條重要途徑，新一代的生物醫(yī)藥——基因組醫(yī)藥和基因治療將經(jīng)歷一場變革，帶來生物醫(yī)藥業(yè)的第三次浪潮，給人類醫(yī)藥保健事業(yè)帶來革命性的變化。

　　時(shí)至今天，基因治療的概念及其探索應(yīng)用的范圍均已被擴(kuò)大。它不僅涉及遺傳性疾病，而且涉及惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫疾病、內(nèi)分泌疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多基因疾病，以及包括艾滋病在內(nèi)的傳染性疾病，而備受人類的關(guān)注。

　　最新的研究表明，基因治療技術(shù)的研究已在遺傳病、惡性腫瘤、艾滋病、乙型肝炎、心血管疾病、代謝性疾病等方面取得進(jìn)展和突破。目前，全球臨床方案數(shù)達(dá)三百多項(xiàng)，病例數(shù)超過三千五百人，其中百分之六十一病例為惡性腫瘤，百分之二十四為艾滋病。

　　當(dāng)前，惡性腫瘤的基因治療已在各種疾病應(yīng)用基因療法治療的探索中最為廣泛地開展。據(jù)一直從事基因工程研究的中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院副院長、中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)校長盧圣棟教授介紹，惡性腫瘤的基因治療，有殺滅腫瘤細(xì)胞、提高機(jī)體免疫力兩類療法，總體而言，避免了傳統(tǒng)化療所導(dǎo)致的嚴(yán)重毒副作用，但療效尚不能令人滿意。

　　他說，中國學(xué)者在德國采取TK基因與抗癌原藥配合的技術(shù)合成，對腦膠質(zhì)瘤的基因治療已進(jìn)入臨床三期，前景看好。

　　心血管疾病是工業(yè)化國家的首要死亡原因，對于患者來說內(nèi)科治療幾乎伴隨終生，且費(fèi)用昂貴，而外科治療價(jià)格昂貴、有風(fēng)險(xiǎn)，不易接受。基因治療則為心血管疾病的治療提供了新思路、新方法，近年來的研究進(jìn)展引人注目。

　　其中，應(yīng)用VEGF(人血管內(nèi)皮生長因子)基因促進(jìn)血管形成，配合外科手術(shù)，以提高外周動(dòng)脈和冠狀動(dòng)脈血流重建的研究已在國外普遍展開，在中國也已有所研究；高血脂的基因治療已進(jìn)入臨床二期試驗(yàn)；基因治療高血壓及相關(guān)疾病現(xiàn)僅限于動(dòng)物試驗(yàn)階段，但被認(rèn)為對急性少尿腎衰及慢性心功能不全可能有一定療效。

　　從美國歸國現(xiàn)任福建醫(yī)科大學(xué)副校長的陳以旺博士認(rèn)為，心血管疾病基因治療很有可能在今后幾年內(nèi)得到新突破。發(fā)現(xiàn)新的潛在目的基因，研究出有效且安全的輸送基因的方法，無疑將推動(dòng)臨床心血管基因治療。

　　異源互補(bǔ)整合技術(shù)的出現(xiàn)和種系工程的主張，已經(jīng)預(yù)示著基因治療發(fā)展的光明前景。專家相信，它將成為二十一世紀(jì)醫(yī)學(xué)科學(xué)的一項(xiàng)輝煌成就。

　　不過，種系工程的實(shí)施，意味著改造生命從技術(shù)上已經(jīng)取得自由，即不僅當(dāng)今遺傳性疾病、惡性腫瘤、心腦血管疾病、自身免疫病、內(nèi)分泌疾病等無法根治的疾病將可根治，甚至人的智力、體魄、性格、外表等亦可隨意加以改造。如果任憑其自由發(fā)展，最終將可能導(dǎo)致人類的毀滅。

　　資料顯示，除了一九九八年批準(zhǔn)的反義寡核苷酸用于治療艾滋病的CMV病毒感染外，目前尚沒有真正的基因治療藥獲準(zhǔn)上市。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，近百種基因治療藥現(xiàn)已在臨床試驗(yàn)中，其中有二種已完成三期在等待最后的批準(zhǔn)。此外，與化療或放療結(jié)合治療癌癥的基因治療藥，以及治療冠狀動(dòng)脈或肢端外周動(dòng)脈阻塞的促進(jìn)血管生長的基因治療藥，也已處于后期大規(guī)模臨床試驗(yàn)階段，可能在未來二、三年內(nèi)實(shí)現(xiàn)突破。(完)